STOCCOLMA – Una terapia innovativa per contrastare la leucemia mieloide acuta. Una cura per una patologia grave che ha dato già risultati incoraggianti per i pazienti con forme recidivanti o refrattarie. E’ stata appena presentata all’Eha, 23esimo congresso degli ematologi europei in corso a Stoccolma.
Parliamo del quizartinib, un medicinale testato nell’ambito dello studio Quantum-R, in fase 3. Fra i pazienti con leucemia acuta recidivante o refrattaria con mutazioni FLT3-ITD che hanno partecipato alla sperimentazione assumendo questo farmaco il rischio di morte è risultato inferiore del 24% rispetto ai malati che erano stati trattati con la chemioterapia di salvataggio.
“E’ il primo inibitore di FLT3 ad aver dimostrato, in uno studio randomizzato di fase 3 in monoterapia, un miglioramento nella sopravvivenza globale rispetto alla chemioterapia citotossica, nei pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria con mutazioni FLT3-ITD, una forma molto aggressiva della malattia, che ha limitate opzioni di trattamento” spiega Jorge E.Cortes, del Department of Leukemia division dell’Università del Texas che ha coordinato lo studio.
Dalla ricerca emerge che la media di sopravvivenza era di 6,2 mesi per coloro che avevano assunto il quizartinib e di 4,7 per chi aveva invece affrontato la chemio. Mentre le aspettative di sopravvivenza a un anno di distanza sono del 27% per i pazienti che avevano assunto la terapia di ultima generazione e del 20% per gli altri.
Il quizartinib ha già ottenuto, dalla Food and Drug Administration statunitense, la designazione di “Fast Track” (procedura accelerata) per il trattamento di questa forma di leucemia. E’ una molecola in fase di sperimentazione non approvata per alcuna indicazione in alcun paese, ma dopo questo risultato nel tempo dovrebbe arrivare anche in Italia.
La leucemia mieloide acuta è un tumore maligno molto aggressivo. La sopravvivenza a cinque anni è all’incirca del 26%, la più bassa di tutte le leucemie. Le mutazioni del gene FLT3 costituiscono una delle più comuni anomalie genetiche di questa patologia. La mutazione FLT3-ITD è la più comune mutazione dell’FLT3 e colpisce all’incirca 1 paziente su 4 con leucemia mieloide acuta.
Oggi i pazienti con mutazioni FLT3-ITD hanno una prognosi complessiva peggiore, che comprende un aumento dell’incidenza di recidiva con un rischio di morte circa due volte maggiore dopo la segnalazione della recidiva stessa. Ma anche una maggiore probabilità di recidiva dopo trapianto di cellule staminali, rispetto ai pazienti senza questa mutazione.
