Quinto Congresso Internazionale sulla Leucemia Acuta Promielocitica
Riuniti a Roma dal 24 al 26 settembre i massimi esperti mondiali sulla leucemia promielocitica, la forma più fulminante e pericolosa che però è oggi guaribile nell’ 80% dei casi. Una malattia che rappresenta un modello straordinario per una terapia più mirata e “intelligente” dei tumori. Verso un futuro senza chemioterapia ?
Si svolgerà all’ Hotel Parco dei Principi nei giorni 24-26 Settembre il 5° Congresso Internazionale sulla Leucemia Acuta Promielocitica. Ideato per la sua prima edizione dall’ematologo italiano Franco Mandelli, il simposio tradizionalmente tenuto a Roma è organizzato e presieduto dai Proff. Francesco Lo-Coco (Università Tor Vergata, Roma) e Miguel A. Sanz (Università di Valencia, Spagna) e vedrà la partecipazione di oltre 400 delegati e dei massimi esperti della materia a livello internazionale provenienti da USA, Cina, Giappone, Europa, ed Australia.
La leucemia promielocitica è un tipo di leucemia acuta che può colpire pazienti di tutte le età, con più elevata incidenza nella popolazione adulta giovanile (20-40 anni). La malattia viene per lo più diagnosticata dopo appena pochissimi giorni dalla improvvisa comparsa di una sintomatologia prevalentemente emorragica (sanguinamenti cutanei o delle mucose interne, es. gengive). Il decorso della malattia è assai aggressivo: se non diagnosticata rapidamente e trattata con le terapie adeguate in centri di alta specializzazione, questa leucemia è invariabilmente fatale in poche ore o giorni, soprattutto a causa del rischio di gravissime emorragie interne.
Nel corso degli ultimi 20 anni si sono ottenuti progressi straordinari nella ricerca biologica e nella prognosi della malattia. Infatti, la proporzione dei pazienti guariti grazie alle moderne terapie è passata dal 20% al 80% in questo periodo, ed oggi la leucemia promielocitica è considerata la forma di leucemia acuta più frequentemente guaribile nell’adulto. Questo successo è il risultato, da un lato, di ricerche biologiche che hanno consentito di identificare la proteina alterata che costituisce il bersaglio della terapia e che rappresenta al tempo stesso un marcatore ideale per una diagnosi rapida e per monitorare la risposta alla terapia. Dall’altro lato, questo progresso si deve alla introduzione nell’armamentario terapeutico, di farmaci che consentono di aggredire la malattia in modo mirato, con maggiore efficacia e minore tossicità per il malato. Questi farmaci agiscono attraverso un meccanismo differenziativo, ossia permettono di far maturare le cellule leucemiche fino alla loro naturale estinzione. In buona sostanza, si tratta di far “rinsavire” le cellule cattive, cioè di rieducarle piuttosto che ucciderle. La combinazione di questi farmaci con chemioterapici tradizionali ha consentito fino ad oggi di ottenere l’alto numero di guarigioni sopra riportato e ha permesso altresì di ridurre sensibilmente il dosaggio dei chemioterapici che notoriamente si associano a maggior tossicità. Ma la sfida per il futuro, che si sta già attualmente sperimentando anche in Italia ed i cui dati preliminari verranno presentati al Congresso, è quella di poter fare a meno, eliminare del tutto la chemioterapia in questa leucemia e soprattutto, di poter estendere questo tipo di approccio ad altre leucemie ed ai tumori solidi.
Di fatto, la leucemia promielocitica viene oggi considerata in ambito biomedico come uno dei più straordinari paradigmi del ruolo della ricerca di laboratorio per la identificazione bersagli più specifici ed il disegno di terapie mirate contro la cellula tumorale.
Prof. F. Lo Coco
Virginia scrivie:
Ore 22.00..treno Roma-Pisa..
Sfoglio le pagine del libro dell’arcobaleno..Leggo la storia di tante persone,le lettere di chi- attraversando un duro periodo di sofferenza fisica- ha la mente tesa a rievocare i momenti più belli della vita… Le lettere di chi scrive durante giorni scanditi da flebo ed esami ematochimici più o meno soddisfacenti.. Di chi,descrivendo minuziosamente ogni aspetto della vita di reparto e ogni emozione provata al veder arrivare la sacca con le cellule che gli ridaranno la forza(quella forza che è stata seriamente presa di mira da “lei”..come spesso la chiamate..)riesce a trasmettere al lettore una voglia di vivere grande,immensa,sfrenata…sincera,vera..
E se il lettore,come nel mio caso,ha avuto finora la fortuna di non dover affrontare una malattia o trascorrere anche una sola notte in un reparto ospedaliero:allora quella voglia di vita che è trasmessa ti colpisce ancora di più,ti sgomenta quasi..perchè ti accorgi che non ci hai mai pensato..ma se domani capitasse a te quella voglia ti servirebbe….e come se servirebbe,sarebbe fondamentale!!!
Mentre tutto questo mi passa per la testa,rifletto su ciò che ha voluto dire per me questa giornata di congresso…: dico subito che è stata un’emozione grande..
Premetto che-essendo solo una studentessa-quello che cerco di racontarvi,almeno per quel che riguarda l’aspetto scientifico va preso un pò con le pinze..non so bene quanto possa essere attendibile.Sicuramente al convegno saran state dette più cose e più esaustive..e anche per questo ho preferito dedicare qualche parola in più relativamente all’aspetto umano di questa esperienza,che descrivo più facilmente:perchè-come già detto-è stato forte,laddove per capire a fondo i dati e i protocolli terapeutici magari ho ancora bisogno di un pò di basi..e per me è ancora un pò presto..
L’ematologia mi ha sempre incuriosita sin da quando ero piccola,avendo visto più di un parente confrontarsi con qualcosa di nome “leucemia” e un’amica di 5 anni doversi arrendere a una malattia che allora era difficilmente curabile(oggi invece i bambini affetti da leucemia linfocitica acuta vanno in remissione completa nel 95% dei casi!!) Negli anni successivi ho continuato a volerne sapere di più..
Ed è con questa curiosità che ho seguito il corso integrato all’università e fatto il tirocinio in reparto,assistendo poi a convegni in facoltà o organizzati dall’AIL Pisa:qui il mio interesse ha trovato conferma(e questo anche grazie alla passione con cui il mio professore ha fatto lezione ogni giorno,portando la sua esperienza di medico a testimonianza dell’unione tra l’amore di scienziato per la materia e quello di essere umano per ogni paziente nella sua singolarità..)
Credo che ciascuno di noi,nei diversi ambiti di studio o di lavoro o di vita quotidiana,abbia un elemento,una materia di interesse particolare:tale che quando anche solo leggi qualcosa di attinente ad essa ti senti coinvolto..spinto a mettere tutto l’impegno che puoi per capire a fondo ciò che hai letto o visto,o che ti fa piacere ascolatare…. che ti “prende” e ti vede partecipe attivamente più che in ogni altra cosa..
E’ con questo spirito che sono andata a Roma giovedi..con una grande voglia di sentir parlare i massimi esperti mondiali riguardo: -ciò che mi interessa moltissimo e mi sta a cuore(come studente) – ciò che potrei un giorno dover combattere anch’io(come paziente)
La leucemia acuta promielocitica(in sigla APL)è un sottotipo di leucemia mieloide acuta(AML)con incidenza piuttosto bassa:rappresenta il 10-15% delle AML dell’adulto(è molto rara nei bambini sotto i 10 anni di età e un po piu frequente dai 20 ai 40 anni)
[E qui già la prima impressione:”quanta gente a questo congresso! pur essendo una patologia rara esiste un vero e prorpio team di esperti che la studia in ogni suo aspetto per tempi piuttosto lunghi…questo è davvero importante!!”]
Clinicamente è caratterizzata anche da un’alterazione dei processi di coagulazione:e proprio per questo-è stato sottolineato dal professore- deve esser trattata il prima posssibile iniziando la terapia non appena vi sia il sospetto diagnostico.
Studi molecolari relativamente recenti hanno consentito di individuare in una traslocazione tra i cromosomi 15 e 17 la base patogenetica della maggior parte delle APL:questa comporta un’alterazione a carico del recettore per l’acido retinoico.Si è cosi riusciti ad individuare il bersaglio molecolare da “colpire” selettivamente attraverso il farmaco:si tratta di uno dei primi e piu importanti esempi di terapia molecolare, selettiva,mirata.Ed è proprio il termine “selettiva” uno degli obiettivi da raggiungere in terapia:più un farmaco è selettivo,maggiore potra essere l’efficacia riducendone gli effetti tossici sui tessuti sani!!
..Un farmaco che aiuta le cellule ,senza ucciderle, a completare il proprio differenziamento(che invece nella leucemia acuta è “bloccato” e i blasti restano cosi indifferenziati)
Studi altrettanto importanti hanno riguardato l’uso del triossido di arsenico(ATO) ,che si è rivelato un vero e proprio passo in avanti nel trattamento della APL.
Si è cosi andato delineando un programma terapeutico che, iniziato già prima della conferma genetica della diagnosi, accompagna il paziente fino al post-consolidamento attraversando diverse fasi: tutte accomunate dal tentativo di rendere il piu selettiva e mirata possibile l’azione farmacologica(riducendo quindi,durante TUTTA l’evoluzione della malattia gli effetti avversi della chemioterapia)
Si sono individuati anche strumenti diagnostici-come la PCR quantitativa-che permettono di identificare target specifici utilizzzabili per monitorare la patologiaa in tutto il suo evolvere e riconoscere(affrontandola immediatamente e quindi con molto maggiori possibilità di successo)qualsiasi sua eventuale ripresa a livello molecolare,prima che si possa manifestare una recidiva ematologica franca.
La EuropeanLeukemiaNet ha identificato un team di esperti da tutto il mondo appositamente per lo studio dell’APLe lo sviluppo di terapie mirate da poter estendere anhe ad altri tipi di leucemia nonchè ai tumori solidi.
Sono quindi 3 i punti che-credo-vadano sottolineati: 1)sviluppo di una terapia personalizzata(che tenga conto delle caratteristiche cliniche,genetiche e molecolari di ogni singola persona affetta dalla malattia), come tale più specifica ed effiacace
2)terapia selettiva,mirata,volta a colpire bersagli specifici per garantire l’efficacia massima del farmaco minimizzandone la tossicità.
3)intervento rapido in concomitanza del sospetto diagnostico e rispetto dei tempi di maturazione delle cellule(eseguendo RT-PCR per valutare il raggiungimento della remissione a a livello molecolare solo dopo il consolidamento e non già durante le fasi iniziali)
TUTTO QUESTO ha e ha avuto in questi anni (e il convegno lo ha dimostrato) come elemento comune un grande LAVORO DI SQUADRA,di confronto di esperienze..che ha permesso di portare la percentuale di pazienti guariti da Apl negli ultimi anni dal 20 all’80% !!
E proprio qui voglio porre l’accento:uno tra gli aspetti che piu mi ha colpita positivamente è stato vedere partecipare persone di ogni nazione(Cina,USA,Europa),ognuno con un proprio bagaglio scientifico e con una propria esperienza per confrontarsi elaborando la strategia vincente contro un nemico comune!
Ancora piu entusiasmante è poi la differenza di età tra i partecipanti:c’erano proprio tutti,dai giovani specializzandi ai professori dotati di maggior esperienza e armati di una grande e tangibile voglia di trasmettergliela..
E quello che piu di ogni altra cosa mi rimarrà impresso in ricordo di questa giornata è il fatto che al termine di ogni presentazione,durante il dibattito e la conversazione che seguiva,c’era sempre qualcuno che alzando la mano iniziava a porre una domanda agli altri usando questa formula: “if i have a patient..”vale a dire “se io ho un paziente..”,cercando di passare a rassegna TUTTE,ma dico tutte le possibili situazioni che si possono incontrare,TUTTI i singoli casi possibili ..tutti i singoli pazienti,ognuno con le sue peculiarità..per poterle risolvere senza tralasciarne alcuna con il consiglio dei colleghi d’oltreoceano..
Vi assicuro che è stato davvero molto bello vedere tanta passione in queste persone che per prime non si vogliono arrendere,non soltanto per trovare una terapia standard generalizzata..ma per crearne una cucita su misura,personale per ogni individuo(cosa che comport,come già detto tante volte,l’ottenere risultati nettamente migliori)Questo prendersi cura del singolo da parte di uno scienziato è stato qualcosa di veramente emozionante!
Ora,credo di aver utilizzato il termine “passione” una miriade di volte:ma del resto è quello che traspariva piu chiaramente dall’ascolto di tante persone ..il messaggio più chiaro..
Non so se sono riuscita nel mio intento,ma vorrei-per quanto mi è possibile-trasmettere a chi sta vivendo ciò che la leucemia comporta,a chi l’ha vissuto e a chi(me compresa)potrebbe in futuro doverlo vivere,la fiducia piena in possibilità concrete di combatterla e vincerla con mezzi sempre piu efficaci e meno traumatici
Certamente in medicina- e lo sappiamo bene tutti-non ci si deve illudere con certezze che non ci sono(almeno al 100%).. Ma non sarebbe giusto che a causa delle sofferenze fisiche -e di conseguenza psicologiche-ci privassimo di SPERANZE CHE INVECE CI SONO e si basano su dati studiati e verificabili.e occasioni come questa sono la testimonianza che armi contro le malattie ematologiche esistono e si affilano sempre più.
Che aggiungere? Un GRAZIE grande grande a Stella,perchè mi ha dato l’opportiunità di esserci…per l’amicizia che è nata,per tutto quello che fa costantemente a favore dei malati ematologici..
GRAZIE al mio professore,per aver alimentato la mia curiosità e confermato l’interesse per questa materia.Grazie per la passione con cui ha fatto lezione ogni giorno accompagnendo l’aspetto scientifico dell’insegnamento con la sua straordinaria esperienza umana.
Un sincero GRAZIE al prof. Lo Coco,per avermi permesso di assistere a questa giornata di congresso,per la sua disponibilità ma anche e soprattutto per la dedizione e passione con cui quotidianamente si occupa di questo tipo di studi…come medico e come persona.
un abbraccio forte a tutti voi:GRAZIE per tutto quel che scrivete,per le testimonianze che date..trasmettono una forza che-come ho detto all’inizio e lo ripeto- credo sia un ingrediente fondamentale per la lotta alla leucemia…un pò come dire,e come spesso dite:AVANTI TUTTA!!!!!!!!!!!!!!!
Virginia V.
mi piacerebbe sapere ,,qual è la percentuale di persone che dopo recidiva molecolare,fanno arsenico ,,4 cicli come da protocollo,con raccolta di cellule staminali prese per precauzzione ,ma per il momento non utilizzate,,,grazie