In una nota di oggi l’Aifa, Agenzia Italiana del Farmaco, riferisce che la terapia a base di cellule Car-T potrà essere prescritta anche nel nostro Paese. Sergio Amadori, presidente Nazionale AIL, spiega chi potrà beneficiare di questo trattamento e quali sono i possibili scenari che si aprono dopo questa decisione.
Professor Amadori, questa è un’ottima notizia per l’Italia e per i pazienti. Ma ci sono dei paletti ben precisi che l’Ema prima e l’AIFA oggi hanno stabilito. Quali sono?
La decisione di oggi dell’Aifa è molto importante, perché l’Italia, dopo paesi Europei come Francia, Germania, Spagna e Inghilterra, potrà beneficiare della terapia a base di Car-T, che sarà rimborsabile da parte del Servizio Sanitario Nazionale. Ma bisogna fare chiarezza: questi trattamenti non sono per tutti i pazienti e ci sono delle indicazioni ben precise in merito.
Innanzi tutto l’AIFA ha approvato questa terapia solo per due patologie, stabilendo anche dei limiti di età: parliamo della Leucemia Linfoblastica Acuta refrattaria ai trattamenti riscontrata in pazienti fino a 25 anni di età e di una tipologia di linfoma non Hodgkin, linfoma diffuso a grandi cellule B, riscontrato nel paziente adulto e resistente alle altre terapie. Si tratta quindi di un ambito molto circoscritto.
Aggiungo che le terapie a base di Car-T hanno una tossicità molto alta e possono essere somministrate solo a pazienti che hanno una buona condizione fisica. Bisognerà quindi selezionare con attenzione i soggetti elegibili perché le complicanze legate all’infusione possono anche essere fatali.
Un altro aspetto importante è che non tutti i Centri Italiani saranno abilitati all’infusione, è così?
Giustissimo. Sono stati indicati dei rigorosi parametri che i Centri devono rispettare per poter ricevere l’abilitazione a somministrare le Car-T. Saranno le Regioni a selezionare le strutture che rispettano le caratteristiche indicate e penso che in una prima fase non potranno essere più di 5 o 6 in tutta Italia. Il Bambino Gesù di Roma, l’Istituto Tumori di Milano e il Centro Pediatrico di Monza, ad esempio, hanno già partecipato a studi che prevedevano l’utilizzo di queste terapie quindi saranno sicuramente tra i primi ad essere abilitati. Poi verranno probabilmente le strutture abilitate all’infusione di cellule staminali. Ma sarà un percorso che richiederà il suo tempo, perché bisogna garantire la massima sicurezza per i pazienti e la massima serietà degli attori coinvolti.
Aggiungo che, proprio per l’alta tossicità delle infusioni a base di Car-T, i Centri selezionati dovranno anche essere in grado di gestire tempestivamente gli effetti collaterali dovuti alle terapie, per evitare delle complicanze gravissime per la salute del paziente.
Perché le infusioni a base di Car –T hanno catturato l’attenzione degli specialisti, dei pazienti e dei media?
La spiegazione è semplice. Si tratta di una terapia sperimentale che sta dando speranza a pazienti che non hanno reagito positivamente alle cure standard. E i risultati finora riscontrati sono molto promettenti. Per le patologie indicate dall’AIFA, quindi LLA e il linfoma diffuso a grandi cellule B, si parla di remissione nel 50%- 60% dei casi, alcune delle quali probabilmente saranno di lunga durata, quindi assimilabili ad una guarigione. Risultati straordinari, mai ottenuti prima e che ridanno una prospettiva a chi, purtroppo, sembra non averne.
Quale sarà il ruolo di AIL a seguito di questa nuova importante novità?
In questo momento il nostro compito principale di AIL è dare informazioni il più possibile corrette. Bisogna far capire che i pazienti che potranno beneficiare del trattamento con rimborso da Parte del Servizio Sanitario Nazionale, in una prima fase, saranno pochi. Le patologie interessate sono solo due per il momento e a il paziente da coinvolgere deve essere in buone condizioni. Inoltre all’inizio i centri abilitati saranno pochi. Bisogna quindi evitare una ‘corsa agli armamenti’, ricordando che le terapie standard rimangono il primo approccio e quello meno rischioso per il paziente. Ovviamente seguiremo da vicino gli sviluppi di questa vicenda e faremo tutto il possibile, come sempre, per stare dalla parte dei malati e delle loro famiglie.
COSA SONO LE CAR-T
“Le terapie Car-T – leggiamo nella nota dell’AIFA – rappresentano una strategia immunoterapica di ultimissima generazione nella lotta ai tumori del sangue. Utilizzano i globuli bianchi (linfociti T) prelevati dal paziente e appositamente ingegnerizzati per attivare il sistema immunitario; una volta reinfusi nel paziente, entrano nel circolo sanguigno e sono in grado di riconoscere le cellule tumorali e di eliminarle”.
AIL.it
